NICE vurderer evidensen for pubertetsblokkere og hormoner

I marts 2021 offentliggjorde det britiske National Institute for Health and Care Excellence, kort kaldet NICE, to vurderinger. Instituttet havde allerede i 2020 gennemgået al tilgængelig forskning om pubertetsblokkere og kønshormoner til mindreårige med kønsdysfori.

Opgaven

NHS England bestilte vurderingerne som led i børnelægen Hilary Cass' uafhængige undersøgelse, den senere Cass Review. Vurderingen af pubertetsblokkere er i arkivet beskrevet som NICE-review (Storbritannien, 2020). NICE vurderer, hvilke behandlinger der er tilstrækkeligt dokumenterede til det britiske sundhedsvæsen, og bruger en fast metode til at bedømme evidensens sikkerhed.

Pubertetsblokkere

Ifølge NICE viste studierne kun lille eller ingen ændring i kønsdysfori, psykisk helbred, kropsopfattelse og social funktion. Hvor der blev rapporteret en ændring, kunne den også skyldes tilfældigheder eller skævheder. Evidensens sikkerhed blev vurderet som meget lav for alle resultater.

Kønshormoner

For kønshormoner fandt studierne dog tegn på en forbedring af det psykiske velbefindende. Også her var evidensens sikkerhed meget lav: Studierne var små, havde ingen kontrolgruppe og fulgte kun de unge i kort tid.

Hvad NICE er

NICE blev grundlagt i 1999 for at vurdere, hvilke behandlinger det britiske sundhedsvæsen bør tilbyde. Instituttet afvejer effekten, sikkerheden og omkostningerne ved lægemidler og behandlinger, og dets vurderinger er retningsgivende i England. NICE er internationalt kendt for sin strenge metode og citeres også ofte uden for Storbritannien.

Sådan vurderes evidensens sikkerhed

NICE brugte metoden GRADE. Den har fire sikkerhedsniveauer: høj, moderat, lav og meget lav; der står mere om det under evidenspyramiden i kønsbekræftende behandling. Et studie, hvor patienter ved lodtrækning fordeles på en behandlet og en ubehandlet gruppe, starter med høj sikkerhed. Et studie, hvor man kun følger behandlede patienter, starter lavt og vurderes endnu lavere, hvis gruppen er lille, hvis mange deltagere falder fra, eller hvis andre forklaringer på resultatet ikke er udelukket. Meget lav betyder ikke, at en behandling ikke virker. Det betyder, at man ikke kan afgøre ud fra studiet, om den virker.

Hvor meget forskning der fandtes

For pubertetsblokkere fandt NICE ni studier, der opfyldte kravene, og for kønshormoner ti. Uden undtagelse var det små studier uden kontrolgruppe. Blandt de vurderede studier var også den amsterdamske undersøgelse; se resultatstudiet fra 2011. Der fandtes næsten ingen forskning om konsekvenserne for knogler, hjernens udvikling og fertilitet.

Reaktionerne

Behandlere, der støtter denne behandling, indvendte, at lodtrækningsstudier i denne gruppe er vanskelige at gennemføre og efter deres opfattelse uetiske, og at også mange andre behandlinger til børn bygger på evidens af lav sikkerhed. Andre mente netop, at en omfattende behandling med varige konsekvenser kræver stærkere evidens end en behandling, der nemt kan afbrydes.

Betydning

NICE's vurderinger var de første, hvor et autoritativt institut uden for selve kønsområdet vurderede evidensen efter den sædvanlige medicinske målestok. Tidligere retningslinjer var udarbejdet af behandlere fra området. At et institut, der dagligt vurderer, om kræftmedicin og hjerteoperationer er tilstrækkeligt dokumenterede, nåede frem til denne konklusion, gjorde det vanskeligt for beslutningstagere at se bort fra resultatet. Finland var allerede året før nået frem til en lignende konklusion; se den finske anbefaling.

Vurderingerne blev offentliggjort nogle måneder efter dommen i Bell v Tavistock og bekræftede tvivlen om dokumentationsgrundlaget. De blev et af grundlagene for Cass Review, som University of York senere gennemførte nye og mere omfattende litteraturgennemgange for. Der står mere om den britiske politik på siden om kønsbekræftende behandling i Storbritannien.