NICE metur gögn um kynþroskabælandi lyf og hormóna

Í mars 2021 birtust tvö mat bresku heilbrigðisstofnunarinnar National Institute for Health and Care Excellence, skammstafað NICE. Stofnunin hafði árið 2020 tekið saman allar tiltækar rannsóknir á kynþroskabælandi lyfjum og kynhormónum fyrir ólögráða einstaklinga með kynama.

Verkefnið

NHS England fól NICE verkefnið sem hluta af óháðri rannsókn barnalæknisins Hilary Cass, sem síðar varð þekkt sem Cass-skýrslan. Mat á kynþroskabælandi lyfjum er skráð í skjalasafninu sem NICE-úttekt (Bretland, 2020). NICE metur fyrir breska heilbrigðiskerfið hvaða meðferðir hafa nægilegan vísindalegan stuðning og notar til þess fasta aðferð til að meta vissu gagna.

Kynþroskabælandi lyf

Samkvæmt NICE sýndu rannsóknirnar litla sem enga breytingu á kynama, geðheilsu, líkamsímynd og félagslegri virkni. Þar sem breyting varð vart gat hún einnig stafað af tilviljun eða skekkju. Vissa gagnanna var metin mjög lítil fyrir allar niðurstöður.

Kynhormón

Í rannsóknum á kynhormónum komu hins vegar fram vísbendingar um bætta andlega líðan. Vissa gagnanna var einnig mjög lítil hér: rannsóknirnar voru litlar, skorti samanburðarhóp og fylgdust aðeins með ungmennunum í stuttan tíma.

Hvað er NICE?

NICE var stofnað árið 1999 til að meta hvaða meðferðir breska heilbrigðiskerfið ætti að bjóða upp á. Stofnunin metur virkni, öryggi og kostnað lyfja og meðferða og niðurstöður hennar hafa leiðandi hlutverk í Englandi. NICE er alþjóðlega þekkt fyrir stranga aðferðafræði sína og er einnig mikið vísað til hennar utan Bretlands.

Hvernig vissa gagna er metin

NICE notaði aðferðina GRADE. Hún skiptir vissu í fjögur stig: mikla, miðlungs, litla og mjög litla; nánar er fjallað um þetta í umfjölluninni um sönnunarpíramídann í transheilbrigðisþjónustu. Rannsókn þar sem sjúklingum er með slembivali skipt í meðferðarhóp og ómeðhöndlaðan hóp hefst með mikilli vissu. Rannsókn þar sem aðeins er fylgst með sjúklingum sem fá meðferð hefst með lítilli vissu og hún minnkar enn frekar ef hópurinn er lítill, margir þátttakendur hætta í rannsókninni eða ekki hefur verið útilokað að aðrar skýringar séu á niðurstöðunni. Mjög lítil vissa þýðir ekki að meðferð virki ekki. Hún þýðir að ekki er hægt að ráða af rannsókninni hvort hún virki.

Hversu miklar rannsóknir lágu fyrir?

Fyrir kynþroskabælandi lyf fann NICE níu rannsóknir sem uppfylltu kröfurnar og tíu fyrir kynhormón. Allar voru þær litlar rannsóknir án samanburðarhóps. Meðal rannsóknanna sem voru metnar var einnig rannsóknin frá Amsterdam; sjá niðurstöðurannsóknina frá 2011. Nánast engar rannsóknir lágu fyrir um áhrif á bein, heilaþroska og frjósemi.

Viðbrögðin

Meðferðaraðilar sem styðja þessa heilbrigðisþjónustu héldu því fram að slembiraðaðar rannsóknir á þessum hópi væru erfiðar í framkvæmd og að þeirra mati siðferðilega óverjandi, og að margar aðrar meðferðir fyrir börn byggðu einnig á gögnum með lítilli vissu. Aðrir töldu hins vegar að íþyngjandi meðferð með varanlegum afleiðingum krefðist sterkari vísbendinga en meðferð sem auðvelt væri að hætta.

Mikilvægi

Mat NICE var hið fyrsta þar sem viðurkennd stofnun utan transheilbrigðisþjónustunnar sjálfrar lagði gögnin undir hefðbundinn læknisfræðilegan mælikvarða. Fyrri leiðbeiningar höfðu verið samdar af meðferðaraðilum á þessu sviði. Sú staðreynd að stofnun sem metur daglega hvort krabbameinslyf og hjartaaðgerðir hafi nægilegan vísindalegan stuðning komst að þessari niðurstöðu gerði stjórnvöldum erfitt fyrir að líta fram hjá henni. Finnland hafði komist að sambærilegri niðurstöðu ári áður; sjá finnsku ráðlegginguna.

Mat þetta birtist nokkrum mánuðum eftir dóminn í Bell v Tavistock og staðfesti efasemdir um vísindalegan grundvöll meðferðanna. Það var einn af grunnþáttum Cass-skýrslunnar, en fyrir hana framkvæmdi háskólinn í York síðar nýjar og ítarlegri yfirlitsrannsóknir á fræðunum. Nánar er fjallað um stefnu Breta á síðunni um transheilbrigðisþjónustu í Bretlandi.