NICE bedömer evidensen för blockerare och hormoner

I mars 2021 publicerade det brittiska National Institute for Health and Care Excellence, kort NICE, två bedömningar. Institutet hade redan 2020 sammanställt all tillgänglig forskning om pubertetsblockerare och könshormoner för minderåriga med könsdysfori.

Uppdraget

NHS England gav uppdraget som en del av barnläkaren Hilary Cass oberoende utredning, den senare Cass Review. Bedömningen av pubertetsblockerare beskrivs i arkivet som NICE-review (Storbritannien, 2020). NICE bedömer vilka behandlingar som har tillräckligt stöd för den brittiska hälso- och sjukvården och använder en fast metod för att värdera evidensens tillförlitlighet.

Pubertetsblockerare

Enligt NICE visade studierna liten eller ingen förändring när det gällde könsdysfori, psykisk hälsa, kroppsuppfattning och social funktion. Där en förändring rapporterades kunde den också ha uppstått genom slumpen eller på grund av bias. Evidensens tillförlitlighet bedömdes som mycket låg för samtliga utfall.

Könshormoner

När det gällde könshormoner fann studierna däremot tecken på förbättrat psykiskt välbefinnande. Även här var evidensens tillförlitlighet mycket låg: studierna var små, saknade kontrollgrupp och följde ungdomarna under kort tid.

Vad NICE är

NICE grundades 1999 för att bedöma vilka behandlingar den brittiska hälso- och sjukvården ska erbjuda. Institutet väger läkemedels och behandlingars effekt, säkerhet och kostnader mot varandra, och dess bedömningar är vägledande i England. NICE är internationellt känt för sin strikta metod och citeras ofta även utanför Storbritannien.

Så bedöms evidensens tillförlitlighet

NICE använde metoden GRADE. Den har fyra nivåer av tillförlitlighet: hög, måttlig, låg och mycket låg; mer information finns i evidenspyramiden inom könsbekräftande vård. En studie där patienter genom lottning fördelas till en behandlad och en obehandlad grupp börjar på hög nivå. En studie där endast behandlade patienter följs börjar på låg nivå och bedöms ännu lägre om gruppen är liten, om många deltagare faller bort eller om andra förklaringar till utfallet inte har uteslutits. Mycket låg tillförlitlighet betyder inte att en behandling inte fungerar. Det betyder att det inte går att avgöra utifrån studien om den fungerar.

Hur mycket forskning som fanns

För pubertetsblockerare hittade NICE nio studier som uppfyllde kraven, och för könshormoner tio. Det var utan undantag små studier utan kontrollgrupp. Bland de bedömda studierna fanns också den nederländska Amsterdamstudien; se resultatstudien från 2011. Det fanns knappt någon forskning om konsekvenserna för skelett, hjärnans utveckling och fertilitet.

Reaktionerna

Vårdgivare som stödjer behandlingen invände att randomiserade studier på denna grupp är svåra att genomföra och enligt dem oetiska, samt att även många andra behandlingar för barn bygger på evidens med låg tillförlitlighet. Andra ansåg tvärtom att en ingripande behandling med bestående konsekvenser kräver starkare evidens än en behandling som lätt kan avbrytas.

Betydelse

NICE:s bedömningar var de första där ett auktoritativt institut utanför den könsbekräftande vården själv granskade evidensen enligt den sedvanliga medicinska måttstocken. Tidigare riktlinjer hade utarbetats av behandlare inom området. Att ett institut som dagligen bedömer om cancerläkemedel och hjärtoperationer har tillräckligt stöd kom fram till denna slutsats gjorde det svårt för beslutsfattare att bortse från resultatet. Finland hade redan året innan kommit fram till en liknande slutsats; se den finländska rekommendationen.

Bedömningarna publicerades några månader efter domen i Bell v Tavistock och bekräftade tvivlen kring kunskapsunderlaget. De blev en av byggstenarna i Cass Review, för vilken University of York senare genomförde nya och mer omfattande litteraturöversikter. Mer om den brittiska politiken finns på sidan om könsbekräftande vård i Storbritannien.