NICE arvioi estolääkkeitä ja hormoneja koskevan näytön

Maaliskuussa 2021 julkaistiin kaksi Britannian National Institute for Health and Care Excellence -instituutin eli NICE:n arviota. Instituutti oli jo vuonna 2020 koonnut yhteen kaiken saatavilla olevan tutkimuksen murrosiän jarruista ja sukupuolihormoneista alaikäisillä, joilla on sukupuolidysforia.

Toimeksianto

NHS England tilasi arviot lastenlääkäri Hilary Cassin riippumatonta tutkimusta varten. Tutkimus tunnetaan myöhemmin julkaistuna nimellä Cass Review. Murrosiän jarruja koskeva arvio on arkistossa kuvattu nimellä NICE-arvio (Yhdistynyt kuningaskunta, 2020). NICE arvioi Britannian terveydenhuoltoa varten, mitkä hoidot on perusteltu riittävällä näytöllä, ja käyttää siihen vakiintunutta menetelmää näytön varmuuden arvioimiseksi.

Murrosiän jarrut

NICE:n mukaan tutkimuksissa havaittiin vain vähän tai ei lainkaan muutosta sukupuolidysforiassa, mielenterveydessä, kehonkuvassa ja sosiaalisessa toimintakyvyssä. Silloinkin kun muutosta raportoitiin, se saattoi johtua sattumasta tai harhasta. Näytön varmuus arvioitiin kaikkien tulosten osalta erittäin heikoksi.

Sukupuolihormonit

Sukupuolihormoneja koskevissa tutkimuksissa havaittiin viitteitä psyykkisen hyvinvoinnin kohentumisesta. Tässäkin näytön varmuus oli erittäin heikko: tutkimukset olivat pieniä, niissä ei ollut verrokkiryhmää ja nuoria seurattiin vain lyhyen aikaa.

Mikä NICE on

NICE perustettiin vuonna 1999 arvioimaan, mitä hoitoja Britannian terveydenhuollon tulisi tarjota. Instituutti punnitsee lääkkeiden ja hoitojen tehoa, turvallisuutta ja kustannuksia, ja sen arviot ovat Englannissa keskeisessä asemassa. NICE tunnetaan kansainvälisesti tiukasta menetelmästään, ja siihen viitataan laajasti myös Yhdistyneen kuningaskunnan ulkopuolella.

Miten näytön varmuutta arvioidaan

NICE käytti GRADE-menetelmää. Siinä näytön varmuudelle on neljä tasoa: korkea, kohtalainen, heikko ja erittäin heikko; lisätietoa on sivulla näyttöpyramidista sukupuoliterveydenhuollossa. Tutkimus, jossa potilaat jaetaan arpomalla hoidettuun ja hoitamattomaan ryhmään, alkaa korkean varmuuden tasolta. Tutkimus, jossa seurataan vain hoidettuja potilaita, alkaa heikon varmuuden tasolta, ja varmuus heikkenee entisestään, jos ryhmä on pieni, moni osallistuja keskeyttää tai muita selityksiä tulokselle ei ole suljettu pois. Erittäin heikko varmuus ei tarkoita, ettei hoito tehoa. Se tarkoittaa, ettei tutkimuksen perusteella voida päätellä, tehoaako se.

Kuinka paljon tutkimusta oli saatavilla

Murrosiän jarruista NICE löysi yhdeksän vaatimukset täyttävää tutkimusta ja sukupuolihormoneista kymmenen. Kaikki olivat pieniä tutkimuksia ilman verrokkiryhmää. Arvioituihin tutkimuksiin kuului myös Amsterdamissa tehty tutkimus; katso vuoden 2011 seurantatutkimus. Luista, aivojen kehityksestä ja hedelmällisyydestä oli saatavilla vain vähän tutkimustietoa.

Reaktiot

Hoitoa tukevat ammattilaiset vastasivat, että satunnaistettu tutkimus on tämän ryhmän kohdalla vaikea toteuttaa ja heidän mukaansa epäeettinen. Heidän mukaansa myös monista muista lapsille annettavista hoidoista on vain heikon varmuuden tasoista näyttöä. Toiset puolestaan katsoivat, että pysyviä seurauksia aiheuttava merkittävä hoito edellyttää vahvempaa näyttöä kuin hoito, joka voidaan helposti lopettaa.

Merkitys

NICE:n arviot olivat ensimmäiset, joissa itse sukupuoliterveydenhuollon ulkopuolinen arvovaltainen instituutio arvioi näytön tavanomaisten lääketieteellisten kriteerien perusteella. Aiemmat suositukset olivat alan hoitoammattilaisten laatimia. Se, että syöpälääkkeiden ja sydänleikkausten näytön riittävyyttä päivittäin arvioiva instituutio päätyi tähän johtopäätökseen, vaikeutti tuloksen sivuuttamista päätöksenteossa. Suomi oli päätynyt vuotta aiemmin samankaltaiseen johtopäätökseen; katso Suomen suositus.

Arviot julkaistiin muutama kuukausi Bell v Tavistock -tapauksen tuomion jälkeen, ja ne vahvistivat epäilyjä näytön riittävyydestä. Ne olivat yksi Cass Review -selvityksen lähtökohdista. Myöhemmin Yorkin yliopisto teki sitä varten uusia ja laajempia kirjallisuuskatsauksia. Lisää Britannian politiikasta on sivulla, joka käsittelee sukupuoliterveydenhuoltoa Yhdistyneessä kuningaskunnassa.