NICE beoordeelt het bewijs voor remmers en hormonen

In maart 2021 verschenen twee beoordelingen van het Britse National Institute for Health and Care Excellence, kortweg NICE. Het instituut had in 2020 al het beschikbare onderzoek naar puberteitsremmers en naar geslachtshormonen bij minderjarigen met genderdysforie op een rij gezet.

De opdracht

NHS England gaf de opdracht ten behoeve van het onafhankelijke onderzoek van kinderarts Hilary Cass, de latere Cass Review. De beoordeling van de puberteitsremmers is in het archief beschreven als NICE-review (VK, 2020). NICE beoordeelt voor de Britse gezondheidszorg welke behandelingen voldoende zijn onderbouwd, en gebruikt daarvoor een vaste methode om de zekerheid van bewijs te wegen.

Puberteitsremmers

Volgens NICE lieten de studies weinig of geen verandering zien in genderdysforie, psychische gezondheid, lichaamsbeeld en sociaal functioneren. Waar wel een verandering werd gemeld, kon die ook door toeval of vertekening zijn ontstaan. De zekerheid van het bewijs werd voor alle uitkomsten als zeer laag beoordeeld.

Geslachtshormonen

Bij geslachtshormonen vonden de studies wel aanwijzingen voor verbetering van het psychisch welzijn. Ook hier was de zekerheid zeer laag: de studies waren klein, hadden geen controlegroep en volgden de jongeren maar kort.

Wat NICE is

NICE is in 1999 opgericht om te beoordelen welke behandelingen de Britse gezondheidszorg moet aanbieden. Het instituut weegt de werkzaamheid, de veiligheid en de kosten van geneesmiddelen en behandelingen, en zijn oordelen zijn in Engeland leidend. NICE staat internationaal bekend om zijn strikte methode en wordt ook buiten het Verenigd Koninkrijk veel aangehaald.

Hoe de zekerheid van bewijs wordt gewogen

NICE gebruikte de methode die GRADE heet. Die kent vier niveaus van zekerheid: hoog, redelijk, laag en zeer laag; meer daarover staat bij de evidence-pyramide in de genderzorg. Een onderzoek waarin patiënten door loting over een behandelde en een onbehandelde groep worden verdeeld, begint hoog. Een onderzoek waarin alleen behandelde patiënten worden gevolgd, begint laag en zakt verder als de groep klein is, als veel deelnemers uitvallen of als andere verklaringen voor de uitkomst niet zijn uitgesloten. Zeer laag betekent niet dat een behandeling niet werkt. Het betekent dat uit het onderzoek niet valt op te maken of zij werkt.

Hoeveel onderzoek er was

Voor puberteitsremmers vond NICE negen studies die aan de eisen voldeden, voor geslachtshormonen tien. Het waren zonder uitzondering kleine studies zonder controlegroep. Tot de beoordeelde studies behoorde ook het Amsterdamse onderzoek; zie de uitkomststudie van 2011. Over de gevolgen voor botten, hersenontwikkeling en vruchtbaarheid was nauwelijks onderzoek beschikbaar.

De reacties

Behandelaars die de zorg steunen, wierpen tegen dat onderzoek met loting bij deze groep moeilijk uitvoerbaar en volgens hen niet ethisch is, en dat ook veel andere behandelingen bij kinderen op bewijs van lage zekerheid berusten. Anderen vonden juist dat een ingrijpende behandeling met blijvende gevolgen sterker bewijs vereist dan een behandeling die gemakkelijk kan worden gestaakt.

Betekenis

De beoordelingen van NICE waren de eerste waarin een gezaghebbend instituut buiten de genderzorg zelf het bewijs langs de gebruikelijke medische maatstaf legde. Eerdere richtlijnen waren opgesteld door behandelaars uit het vakgebied. Dat een instituut dat dagelijks beoordeelt of kankermedicijnen en hartoperaties voldoende onderbouwd zijn tot dit oordeel kwam, maakte het voor beleidsmakers moeilijk om de uitkomst terzijde te leggen. Finland was een jaar eerder al tot een vergelijkbare conclusie gekomen; zie de Finse aanbeveling.

De beoordelingen verschenen enkele maanden na de uitspraak in Bell v Tavistock en bevestigden de twijfel over de onderbouwing. Zij vormden een van de bouwstenen van de Cass Review, waarvoor de Universiteit van York later nieuwe en uitgebreidere literatuuronderzoeken uitvoerde. Meer over het Britse beleid staat op de pagina over genderzorg in het Verenigd Koninkrijk.